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Atualmente, o número de pacientes raros na China atingiu mais de 20 milhões e mais de 200.000 novos pacientes foram adicionados a cada ano.

Em 2022, Li Jiashu, uma criança com atrofia muscular espinhal de 4 anos (SMA) em Zaozhuang, Shandong, recebeu um difícil "presente de ano novo" -injeção de injeção direcionada à droga terapêutica Nosina Sodium após ser incluída no seguro médico, o seguro Primeira injeção no país.Depois de completar a injeção, a mãe de Li Jiashu, Li Xiuhua, chorou.

A atrofia muscular sólida é apenas uma das 7.000 doenças raras atualmente reconhecidas.De acordo com a definição da Organização Mundial da Saúde, doenças raras se referem a doenças com o número de pacientes representados por 0,65 ‰ -1 ‰ da população total.De acordo com dados da Rare Disease Alliance na China, o número de pacientes raros na China atingiu mais de 20 milhões e mais de 200.000 pacientes são adicionados a cada ano.

Devido a poucos casos clínicos e menos experiência, doenças raras são frequentemente chamadas de "órfãos médicos".Medicamentos sem medicamentos dedicados, preços caros dos medicamentos, baixa taxa de cobertura de medicamentos, diagnóstico limitado e nível de tratamento em algumas regiões e talentos insuficientes em doenças raras tornaram -se uma montanha de tratamento de doenças raras.Como fazer esse grupo de doenças, medicamentos e medicamentos para tratamento médico, para que mais "medicamentos altos" se tornem um medicamento que salva a vida que os pacientes podem pagar, e o sistema de garantia de doenças raras ainda precisa ser continuamente melhorado.

"Sky Price" Life -Saving Medicine está incluído no seguro médico, e a felicidade familiar dos pacientes aumentou significativamente

A atrofia muscular sólida é caracterizada pela medula espinhal e menor degeneração neuronal e perda de tronco cerebral.A incidência de atrofia muscular espinhal na China é de cerca de 1/6000 a 1/10000 entre os recém -nascidos.A injeção de sódio Nosya é a primeira droga importada na China a ser aprovada para tratar a atrofia muscular da coluna vertebral.Os pacientes precisam injetar 6 medicamentos no primeiro ano e 1 agulha é necessária a cada 4 meses a partir do segundo ano.Depois que a criança for usada, a capacidade de exercício será restaurada até certo ponto.

Li Xiuhua disse que existem centenas de pessoas em seus pacientes, quase todos são pais de crianças.Ao longo dos anos, todo mundo discutiu o tratamento de reabilitação de seus filhos todos os dias.

"Quando a injeção de Sodium Noserina foi aprovada para entrar no mercado chinês em 2019, os pacientes estavam fervendo no grupo. Todos os discussões estavam muito entusiasmados. Naquela época, senti que nossos filhos foram finalmente salvos". foi de 700.000 yuan, o animado grupo WeChat de repente ficou em silêncio.

Em 3 de dezembro do ano passado, após oito rodadas de negociações, o medicamento entrou na nova versão do diretório de seguro médico pelo "preço do assoalho" de 33.000 yuan por agulha.É também desde aquele dia, muitos pacientes com atrofia muscular espinhal se tornaram ativos novamente.

Atualmente, Li Jiashu completou quatro fotos e sua condição melhorou gradualmente.Li Xiuhua, que acompanha seus filhos todos os dias, tem um sorriso no rosto.Na ausência de ninguém, Li Jiashu poderia manter as costas sentadas em linha reta por um tempo.Lu Yuan, o técnico do Hospital de Saúde Materna e da Criança da cidade de Zaozhuang, disse a repórteres que toda vez que ele chegava ao hospital para reabilitação, o médico avaliava a condição física de Li Jiashu. , a criança completou várias ações.

Li Xiuhua disse que a injeção de sódio de Nosina foi reduzida acentuadamente após incorporar o seguro médico, para que mais famílias tenham a capacidade de tratar seus filhos.Após a reabilitação por um tempo, as crianças semelhantes a Li Jiashu têm a possibilidade de ir à escola, o que melhora muito a felicidade da família.

Existem preocupações com alegria e família, e grupos de doenças raras ainda têm muitas expectativas

O repórter aprendeu que, desde o seu estabelecimento em 2018, o Departamento de Segurança Médica do Estado ajusta dinamicamente o catálogo de seguros médicos uma vez por ano, e os medicamentos médicos raros também estão sendo transferidos.Ao mesmo tempo, através da admissão nas raras negociações de drogas, o preço de drogas médicas raras foi bastante reduzida.

Entre os 74 novos medicamentos que entraram no catálogo de seguros médicos este ano, além da injeção de sódio Nosina amplamente obtida, a injeção de medicamentos α usada para o tratamento de doenças raras "doença do fabre" também está incluída no seguro médico.A probabilidade de "doença de Fabare" é de apenas 1/47600 a 1/117.000.

No entanto, a atrofia muscular da coluna vertebral e a doença de Fabre são apenas duas das mais de 7.000 doenças raras.Um grande número de medicamentos médicos raros ainda não entrou no mercado chinês, ou eles não foram incluídos no seguro médico depois de entrar na China.Por exemplo, o tratamento de transtornos de uréia de doença rara -glicerina fenbarnada Ravicti custa US $ 5273 no mercado dos EUA, e a taxa de uso anual é tão alta quanto US $ 695.900.

Além disso, mesmo que seja uma doença que possa ser tratada em medicamentos para seguro médico, os pacientes têm expectativas.O repórter descobriu que Nuohua desenvolveu um tratamento genético da atrofia muscular da coluna vertebral, zolgensma, e os pacientes precisam receber injeções intravenosas para obter alívio a longo prazo e até curar.

Como foi curado, o preço de Sokarova era muito maior que o da injeção de sódio de NosinaO medicamento foi aprovado no mundo em quase 40 países e regiões em todo o mundo.Este ano, a publicidade do Centro de Revisão de Drogas da Administração Nacional de Medicamentos da China mostrou que o pedido de ensaio clínico apresentado por Zolgensma na China obteve uma permissão de ensaios clínicos.

Comparados com as dificuldades práticas que têm medicina, mas não podem pagar medicamentos, a maioria dos pacientes com doenças raras espera aliviar o "desespero" que não está curado no momento.O repórter aprendeu que, em muitas doenças raras, menos de 10%das doenças têm medicamentos para tratamento, e a maioria das doenças raras ainda está em um estado sem remédio.Os especialistas acreditam que, da perspectiva da pesquisa e desenvolvimento de drogas, pacientes raros têm baixas bases e baixos retornos em investimento em pesquisa e desenvolvimento, resultando em falta de motivação para empresas farmacêuticas em doenças raras.

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Dificuldade e medicina cara são os mais óbvios no tratamento de doenças raras.

A primeira é a dificuldade de doenças raras no diagnóstico.Existem muitos tipos de tipos e manifestações clínicas complexas que levam ao diagnóstico confirmado, que é o principal problema que enfrenta o diagnóstico e o tratamento de doenças raras.Alguns dos pacientes com doenças raras foram diagnosticadas por 20 ou 30 anos.

Ding Jie, professor do Primeiro Hospital da Universidade de Pequim e presidente do raro ramo de doenças da Associação Médica de Pequim, disse que tomando o II Tipo II (MPSII) como exemplo, os pacientes geralmente são confrontados com muitos rolamentos e transferências leva quase cinco ou seis anos para confirmar o diagnóstico.Os danos ao sistema orgânico causados ​​pelo MPSII são quase irreversíveis.

Em segundo lugar, problemas como distribuição desigual de recursos médicos e falta de talentos profissionais restringiram ainda mais o tratamento de doenças raras.Vários especialistas entrevistados apontaram que doenças raras envolvem sangue, ortopedia, nervos, rins, respiratórios, pele e disciplinas graves.Devido à distribuição desigual de recursos médicos, além das províncias desenvolvidas na região leste, os médicos em muitos hospitais regionais geralmente não têm o conhecimento profissional de doenças raras. doenças.

Zhao Yuying, diretor de neuropiacginologia do Hospital Qilu da Universidade de Shandong e Zhao Yuying, diretor de doenças raras, disse a repórteres que o diagnóstico e o tratamento de doenças raras envolvem não apenas os médicos de vários cursos, mas também requer enfermagem, reabilitação, nutrição, genética , reprodutores auxiliares, produtos farmacêuticos e outros departamentos.Mesmo que as doenças relevantes não tenham medicamentos particularmente eficazes, após a consulta com muitos campos, elas podem ser diagnosticadas o mais rápido possível e tomar determinadas medidas de reabilitação.

A terceira é que as empresas farmacêuticas domésticas estão ligeiramente atrasadas na pesquisa e desenvolvimento de doenças raras.A julgar pelos resultados do Diretório de Seguro Médico em 2021, a grande maioria dos medicamentos incorporados ao tratamento de doenças raras para seguro médico foi desenvolvido por empresas farmacêuticas estrangeiras.Devido à dificuldade do desenvolvimento de novos medicamentos raros, o número de pacientes com um pequeno número de doenças, a pequena dosagem farmacêutica e o tamanho incerto do mercado, o desenvolvimento e a produção de empresas domésticas carecem de entusiasmo.

Um relatório emitido pela Organização Global da Indústria da Biotecnologia mostra que de 2011 a 2020, nos projetos de desenvolvimento clínico de medicamentos 9704 em todo o mundo, desde a Fase I Clinical até a obtenção da listagem aprovada pela FDA dos EUA, o tempo necessário é de 10,5 anos e raro é raro o processo de drogas de doença é 4 anos a mais que outros medicamentos.Ao mesmo tempo, os ensaios clínicos de doenças raras também têm as características de pequenas amostras, grande heterogeneidade e dificuldade em recrutamento, o que torna a taxa de falha da triagem e grupos de admissão aleatória em qualquer estágio dos ensaios clínicos.

A pessoa responsável por várias empresas farmacêuticas disse a repórteres que o tempo e o custo de doenças raras e medicamentos tumorais não são muito diferentes, mas o mercado de doenças raras para enfrentar é pequeno, e as empresas farmacêuticas domésticas são relativamente baixas em P&D .Juntamente com a falta de apoio político a doenças raras na China, a falta de mecanismos de compensação e incentivo nos vínculos de produção e pesquisa e desenvolvimento levou a poucos medicamentos raros que entrassem no estágio clínico. como se dice mi amor en portugués

Várias medidas para formar uma força conjunta política, "bolso" para mais pacientes com doenças raras

Nos últimos anos, meu país está promovendo ativamente a segurança médica para grupos de doenças raras.Em 2018, a Comissão Nacional de Saúde e Saúde, o Ministério da Ciência e Tecnologia e outros cinco ministérios e comissões divulgou em conjunto o "primeiro lote de listas de doenças raras", que envolveu 121 doenças raras para realizar prevenção de doenças raras, triagem, diagnóstico , Tratamento e reabilitação para instituições médicas chinesas, bem como referência e base para políticas e pesquisas de ciência e tecnologia relacionadas, seguridade social e políticas de assistência à caridade. como se dice mi amor en portugués

Além disso, os departamentos relevantes deram revisão prioritária e aprovação de medicamentos para tratamento de doenças raras.Em apenas alguns anos, mais de 60 doenças raras foram aprovadas para listagem e mais de 40 medicamentos para doenças raras foram incluídas no catálogo nacional de medicamentos para seguros médicos, envolvendo 25 doenças.Esses medicamentos não apenas preenchem as lacunas do tratamento relevante de doenças raras, mas também iluminam silenciosamente a esperança de cada família.

Muitos especialistas sugerem que a proteção médica de doenças raras sozinha por força unilateral ainda não é suficiente. Pacientes mais raros com "fundo".

O primeiro é incentivar todas as localidades a estabelecer um centro de diagnóstico e tratamento de doenças raras o mais rápido possível para formar um sistema de diagnóstico e tratamento multidisciplinar.O Hospital Qilu da Universidade de Shandong estabeleceu um centro de diagnóstico e tratamento de doenças raras e implementou tratamento para muitos pacientes raros, especialmente os modelos de múltiplas disciplinas e departamentos alcançaram bons resultados.Luo Xiaoping, vice -presidente do ramo científico infantil da Associação Médica Chinesa, apontou que, em algumas províncias de recursos médicos, o diagnóstico e o nível de tratamento do diagnóstico de doenças raras e centros de tratamento estabelecidos nas províncias de recursos médicos foram comparáveis ​​ao europeu europeu e países americanos.

O segundo é melhorar as medidas de apoio e inspirar empresas farmacêuticas locais a desenvolver entusiasmo pelo desenvolvimento de doenças raras.Muitos especialistas acreditam que mais apoio às empresas farmacêuticas domésticas devem ser desenvolvidas e produzidas por doenças raras de empresas farmacêuticas domésticas, e mais níveis de política devem ser dados para guiá -los em termos de dedução de impostos e subsídios de fundos de pesquisa e desenvolvimento.Por exemplo, o tratamento de medicamentos para doenças raras pode desfrutar de redução e isenção de impostos, e o limite superior da redução da quantidade é de 50%dos custos de ensaio clínico relacionados a medicamentos; e incentivos, como o período exclusivo do mercado, com um certo período de período exclusivo do mercado após a aprovação do medicamento pela política de aprovação da listagem.

O terceiro é estabelecer um sistema de segurança médica de vários níveis para reduzir efetivamente o ônus dos pacientes com doenças raras.O consenso da indústria acredita que é necessário desempenhar um papel multi -partido no seguro comercial e na assistência social.O repórter aprendeu que, devido ao lançamento do seguro comercial suplementar de personalização urbana em todo o país nos últimos dois anos, o custo da atrofia muscular da coluna vertebral em algumas regiões foi reembolsado com base no seguro médico, e a carga pessoal foi reduzida ainda mais.

O quarto é fortalecer a ciência da ciência médica rara, de modo que doenças raras são "raras" na cognição das massas.Zhao Yuying disse que quase 80%das doenças raras são doenças genéticas, mas a maioria dos pacientes fala sobre mudanças de cor "genéticas", a popularização do conhecimento relacionado e a missão de consulta genética, triagem pré -natal de famílias de alto risco e eugenia As áreas são propensas a omissões.Na popularização científica do conhecimento de doenças raras, um grande número de trabalhos populares será realizado no futuro.(Shao Luwen)